2018-07-21，药明康德合作伙伴 Agios Pharmaceuticals 宣布，艾伏尼布获得美国 FDA 的批准，治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者，这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变由FDA 批准的测试检测。
AML 的特征是疾病进展迅速，是成人中最常见的急性白血病，每年在美国估计约有 20,000 例新发病例。大多数 AML 患者最终会复发。R/R AML 的预后较差，五年生存率约为 27％ 。对于 6-10％ 的 AML 患者，IDH1 酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。
TIBSOVO®（艾伏尼布）是一种 IDH1 酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国 FDA 批准针对 IDH1 突变的 R/R AML 疗法。
▲TIBSOVO®（ivosidenib）（图片来源：Agios Pharmaceuticals 官方网站）
此次 FDA 批准 TIBSOVO® 用于具有 IDH1 突变的 R/R AML 患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验 AG120-C-001 的临床数据。
这项研究包含了 174 名患者，他们以每日 500 毫克 TIBSOVO® 的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。
CRh 定义为骨髓中 <5％ 的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板> 50,000 /微升和 ANC> 500 /微升）。
在这项试验中，TIBSOVO® 证明：
-
CR + CRh 率为 32.8％（95％CI: 25.8, 40.3）
-
CR 率为 24.7％（95％CI: 18.5, 31.8），CRh 率为 8％（95％CI: 4.5, 13.1）
-
CR + CRh 的中位持续时间为 8.2 个月（95％CI: 范围 5.6, 12 个月）
-
对于达到 CR 或 CRh 的患者，获得最佳缓解的中位时间为 2.0 个月（范围 0.9 至 5.6 个月）
-
在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的 110 名患者中，41 名 （37.3％）在基线后 56 天可不依赖 RBC 和血小板输注
-
在基线时不依赖 RBC 和血小板输注的 64 名患者中，38 名（59.4％）在基线后56 天保持不依赖输血
-
174 例患者中有 21 例（12％）在 TIBSOVO® 治疗后继续进行干细胞移植。
TIBSOVO® 与 Abbott RealTime™ IDH1 伴随诊断测试同时获得批准，用于筛选可使用 TIBSOVO® 治疗的 R/R AML 患者。
Agios 首席执行官 David Schenkein 博士表示：“FDA 批准了 TIBSOVO® ，这是我们的第一个全资药物，也是我们的研究平台在不到一年的时间里获批的第二个药物，这对我们公司来说是一个令人难以置信和令人兴奋的里程碑。重要的是，它也是大约 6-10％ 的具有 IDH1 突变的 AML 患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案。我要感谢参与我们临床试验的患者及其护理人员、护士和医生。在他们的支持和 Agios 员工的奉献精神下，我们正在成为一家可持续的多产品生物医药公司，提供可能改变严重疾病治疗方式的药物。”
德州大学 MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席 Hagop M. Kantarjian 博士说：“复发或现有疗法难以治疗的 AML 患者几乎没有任何治疗选择。临床研究表明，TIBSOVO® 作为单一药物有潜力提供强大且持久的缓解，并帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。IDH 抑制剂代表了一类新的针对具有 IDH 突变的 AML患者的非细胞毒性靶向疗法。”
我们再次祝贺 Agios 的新药获批，并期待这款新药能为白血病患者带来福音！
